وافقت هيئة الغذاء والدواء الأميركية أمس، على دواء جديد لعلاج الأطفال والبالغين من النوع الأكثر شيوعا من مرض ضمور العضلات.
وأوضحت الهيئة في بيان لها، أن "الدواء الجديد يسمى Deflazacort، ويتم تسويقه تحت اسم Emflaza، هو عبارة عن أقراص وشراب عن طريق الفم، لعلاج المرضى من 5 أعوام، إضافة إلي كبار السن".
وأضافت أن "الدواء يعالج النوع الأكثر شيوعا من ضمور العضلات، وهو الحثل العضلي الدوشيني DMD، وهو مرض وراثي ناتج عن طفرة في الجين المسؤول عن إنتاج بروتين يسمى الديستروفين الذي يحفاظ على سلامة الخلايا العضلية".
وأظهرت تجارب الهيئة فاعلية الدواء الجديد، بعد دراسة سريرية أجريت على 196 من المرضى الذكور الذين راوحت أعمارهم بين 5 إلى 15 عاما.
وبعد 12 أسبوعا من تناول الدواء، ظهر على المرضى تحسن في التقييم السريري لقوة العضلات، مقارنة مع المرضى الذين تناولوا علاجا وهميا، واستمر المرضى في التحسن حتى نهاية الدراسة في الأسبوع الـ52 من بدء تلقي العلاج.
كما أجرت الهيئة تجارب أخرى على 29 مريضا من الذكور استمرت 104 أسابيع، وأظهرت أن العقار ساعد على تحسين القوة العضلية للمرضى، بالمقارنة مع من تلقوا دواء وهميا.
